Ученые углубляют знания о генетике и ищут новые подходы к лечению болезней, связанных с ДНК. В частности, недавно группа ученых представила экспериментальный подход, который потенциально может вылечить синдром Дауна из-за удаления лишней хромосомы.
Технология редактирования генома CRISPR-Cas9 стала шагом к борьбе с излишней хромосомой в клетках с трисомией 21, более известной как синдром Дауна, передает PNAS Nexus.
Разработчикам удалось удалить лишнюю хромосому, которая передалась от матери, и оставить нормальный набор хромосом в клетке — по одной копии от каждого родителя.
Этот метод оказался рабочим как для стволовых клеток, так и для дифференцированных клеток, не сохранивших способности к разделению. По мнению исследователей, эта технология может стать основой для лечения синдрома Дауна в будущем.
Новый способ лечения синдрома Дауна: детали
Ученым удалось модифицировать систему CRISPR-Cas9 так, чтобы она разрезала хромосому матери в специфических для нее участках. Способ протестировали на стволовых клетках и фибробластах, являющихся клетками соединительной ткани.
Впоследствии ученые выяснили, что эффективность удаления хромосомы возрастает, если временно деактивировать гены, отвечающие за восстановление ДНК.
Как результат, исследователям удалось удалить излишнюю хромосому из 37,5% стволовых клеток и около 14% фибробластов. Ее ликвидация помогла стволовым клеткам улучшить разделение. Также уменьшился уровень активных форм кислорода, потенциально вредных для ДНК и компонентов клетки.
Этот метод не позволяет полностью удалить хромосому у 100% клеток, но является перспективной основой для дальнейшего совершенствования CRISPR-Cas9.
Хотя открытие ученых прорыв для генетической медицины, идею лечения людей с синдромом Дауна поддерживают далеко не все. Некоторые считают такой подход стигматизацией и формированием неправильного восприятия людей с синдромом как больных, которых нужно вылечить.
Противники этого лечения утверждают, что полное устранение синдрома Дауна лишит общество уникального вклада, который вносят эти люди в культурную и социальную жизнь.
Поэтому вместо поисков лечения они предлагают улучшить условия жизни и создать более широкие условия для работы и деятельности.
Вокруг детей с синдромом Дауна существует множество мифов и стереотипов. Что мы должны знать о таких детях и есть ли у них ментальные нарушения — читай в нашем материале.
Больше видео? Не вопрос! Эксклюзивы, интервью, смешные Shorts и не только – скорее на Youtube Вікон. Твой уютный канал!